El tratamiento general se basa en el uso de corticoides y la realización de transfusiones de sangre (generalmente cada 21 días) que, conjuntamente, aumentan el número de glóbulos rojos en sangre en el 80% de los casos. Se debe tener en cuenta que el uso de corticoides está contraindicado en menores de un año.
El único tratamiento que puede llegar a curar la anemia es un trasplante de médula ósea con células madre de la sangre. El éxito de esta intervención radica en que los pacientes sean menores de diez años y que la muestra donada sea casi completamente compatible respecto al HLA (sistema de antígenos leucocitarios humanos).
Además en estos casos de trasplante hay que realizar un seguimiento del paciente, ya que existe el riesgo asociado de desarrollar leucemia u otro tipo de cáncer.
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