La terapia génica es la esperanza de cura de muchas enfermedades raras, incluyendo la ataxia de Friedrich. Actualmente ante la mayoría de enfermedades de este tipo no existe una cura, sino tratamientos paliativos para los síntomas y que eviten las complicaciones.
Para todas aquellas personas que padecen alguna de estas enfermedades el éxito de la terapia génica supondría un cambio radical en sus vidas.
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